O remédio que derrubou a proteína na urina — e não mudou o rim na biópsia
A Anvisa liberou um novo uso do Empaveli em janeiro; o estudo mostrou 67% menos proteína na urina, mas a biópsia do rim não melhorou e o longo prazo segue sem resposta.
Em janeiro deste ano a Anvisa liberou um novo uso para o Empaveli (pegcetacoplana), um remédio injetável para uma doença renal rara. Três semanas atrás, uma revista médica especializada em rim publicou achados de biópsia de pacientes que usam esse mesmo remédio.
As duas notícias são verdadeiras e precisam ser lidas juntas. É o que este texto faz, sem jargão e sem exagero para nenhum dos lados.
Do que se trata
Existe um grupo de doenças raras do rim em que o sistema de defesa do corpo — mais precisamente uma parte dele chamada complemento — ataca o filtro do próprio rim. O filtro passa a deixar escapar proteína na urina, e com os anos o rim se desgasta. Até pouco tempo, não havia remédio aprovado para isso.
A pegcetacoplana é um peptídeo, uma molécula pequena feita de pedaços de proteína, que trava uma peça específica desse sistema de defesa.
O que se sabe
O estudo principal comparou o remédio com placebo (uma injeção sem o medicamento ativo). Nem o paciente nem o médico sabiam quem estava recebendo o quê — é o tipo de estudo mais confiável que existe.
Em 6 meses, a proteína na urina caiu cerca de 67% em quem usou o remédio e praticamente não mudou em quem usou placebo. Quase metade das pessoas (49%) alcançou a meta combinada de melhora, contra 3% no placebo.
Foram 124 pessoas, de 12 anos para cima. Em uma doença que não tinha tratamento, esse resultado é grande e não deve ser diminuído.
O que NÃO se sabe
Aqui é onde a notícia precisa de honestidade.
- O microscópio não acompanhou. No mesmo estudo, os pesquisadores examinaram pedacinhos de rim (biópsia) de 69 pacientes. A inflamação vista no microscópio não melhorou mais do que no grupo do placebo.
- Preservar o rim a longo prazo não foi provado. O estudo durou 6 meses; a doença leva anos. Ninguém mediu ainda se o remédio evita diálise ou transplante. E o item sobre a função do rim não passou por teste estatístico formal — mesmo que materiais de divulgação já falem em "estabilizar".
- O achado novo é um alerta, não uma estatística. O artigo de setembro descreve pequenas "bolhas" (vacúolos) em células do rim de pacientes que usavam o medicamento. É um relato de poucos casos: serve para investigar, não para dizer quantas pessoas isso atinge.
Cuidado
- Não é comprimido. É uma infusão aplicada por baixo da pele duas vezes por semana, com bomba. Isso muda a rotina de quem usa.
- No Brasil, o nome da doença aprovada é específico. O aviso oficial da Anvisa menciona um tipo específico dessa família de doenças renais. Nos Estados Unidos e na Europa o rótulo é mais amplo. Vale conferir com o médico se o seu caso está dentro do que foi aprovado aqui.
- O SUS não fornece. A decisão oficial foi de não incorporar o medicamento, e uma nova avaliação está em andamento desde junho de 2026.
- Isso não se resolve pela internet. Essa é uma doença diagnosticada por biópsia do rim, acompanhada por nefrologista. Nenhum texto — este incluído — substitui essa consulta.
As fontes
- Estudo VALIANT, New England Journal of Medicine, 04/12/2025 — ver estudo
- Achado de biópsia, Kidney International, 26/09/2026 — ver artigo
- Aviso da Anvisa, 19/01/2026 — ver aviso
- Decisão de não incorporar no SUS, Portaria SECTICS/MS nº 13, de 18/02/2025 — ver portaria
Este texto é informação, não é receita nem indicação de tratamento.