Aprovaram um remédio para uma doença raríssima — e o teste com sorteio tinha dado errado
O primeiro remédio da história para a síndrome de Barth foi aprovado com 12 pacientes, e a parte mais confiável do estudo não bateu o placebo.
Existe uma doença genética chamada síndrome de Barth. Ela é tão rara que atinge cerca de 1 em cada 1 milhão de meninos nascidos — algo como 150 pessoas nos Estados Unidos inteiros. Em setembro de 2025 ela ganhou o primeiro remédio da história: a elamipretida. E a forma como esse remédio foi aprovado ensina bastante sobre como ler notícia de "avanço médico".
O que se sabe
O estudo tinha 12 pacientes. Doze.
Na primeira parte, metade recebia o remédio e metade recebia placebo, sem ninguém saber quem era quem — o jeito mais honesto de testar, porque tira do caminho a expectativa de quem toma e de quem avalia. Nessa parte, o remédio não foi melhor que o placebo nas duas coisas que os próprios pesquisadores tinham prometido medir: quanto a pessoa consegue caminhar em 6 minutos e o quanto ela se sente cansada.
O que virou a aprovação
Depois dessa fase, todos passaram a receber o remédio, todo mundo sabendo, sem grupo de comparação. Nessa segunda etapa a força da perna melhorou bastante ao longo de três anos.
Em 8 pacientes. Foi esse o número aceito pela agência americana, numa modalidade chamada aprovação acelerada, que existe justamente para doenças em que não há como reunir centenas de pessoas.
A própria bula diz que a permanência da aprovação pode depender de um novo estudo que confirme o benefício.
O que ainda não se sabe
- Se o remédio faz a pessoa viver mais.
- Se reduz internações.
- Se evita problemas no coração.
Nada disso foi demonstrado. Melhorar a força da perna é um sinal encorajador — não é a mesma coisa que provar benefício.
Cuidado
Esse remédio existe só nos Estados Unidos, com receita e acompanhamento médico, e não tem registro na Anvisa.
Ele foi estudado numa doença genética específica, em 12 homens. Nada disso autoriza usar a substância — vendida por aí como "SS-31" — para ganhar músculo, melhorar desempenho ou "energia mitocondrial". Para esses usos não existe estudo que sustente.
E o efeito colateral mais comum não é pequeno: todos os pacientes tiveram reação no local da injeção.
Este conteúdo é informativo e não substitui consulta, exame ou orientação do seu médico.