Existe uma doença do sangue chamada policitemia vera. A medula óssea passa a fabricar glóbulos vermelhos demais, o sangue engrossa e o risco de trombose sobe. O tratamento mais antigo é também o mais direto: tirar sangue. De novo, e de novo, às vezes o ano inteiro.

Agora um remédio novo está prestes a ser decidido pela agência americana de medicamentos, a FDA. Ele se chama rusfertida e promete acabar com boa parte dessas sangrias. Vale entender o que ele mostrou — e o que ainda não mostrou.

Como funciona, em uma frase

A rusfertida imita um hormônio do corpo chamado hepcidina, que controla o ferro. Com menos ferro disponível, a medula fabrica menos glóbulos vermelhos e o sangue não engrossa tanto. É uma injeção semanal.

O que se sabe

O estudo é bom: 293 pessoas, sorteio aleatório entre remédio e placebo, e ninguém — nem paciente, nem médico — sabendo quem tomava o quê. Esse é o desenho que menos se engana.

77% de quem usou a rusfertida ficou sem precisar de sangria entre a semana 20 e a 32, contra 33% de quem tomou placebo. O número médio de sangrias caiu de 1,8 para 0,5 por pessoa.

Depois de um ano de acompanhamento, cerca de 6 em cada 10 pessoas continuavam sem precisar de sangria. Quem já estava bem aos 8 meses, na grande maioria seguiu bem aos 12.

Um detalhe honesto sobre esse número: o grupo do placebo não ficou sem tratamento — continuou com o tratamento habitual e com sangria quando precisava. Por isso 33% deles também se saíram bem. O ganho real da injeção é a diferença entre os dois grupos, não os 77% sozinhos.

O que ainda NÃO se sabe

Aqui está a parte que as manchetes costumam pular.

O estudo mostrou que o remédio segura o sangue no ponto certo. Ele não mostrou que isso faz a pessoa ter menos trombose, menos infarto, menos AVC ou viver mais tempo. Isso simplesmente não foi medido.

A ideia de que manter o sangue mais fino evita trombose vem de outro estudo, publicado em 2013, feito com outro tipo de tratamento. É uma base sólida e aceita pelos médicos — mas continua sendo uma ponte entre dois estudos diferentes, não uma prova direta deste remédio.

Também não se sabe o efeito depois de vários anos. O acompanhamento publicado é de um ano.

Cuidado

Esta parte é importante e não costuma aparecer nas notícias de aprovação:

Em setembro de 2021, a própria FDA mandou parar todos os testes desse remédio porque camundongos de laboratório desenvolveram tumores de pele.
Os testes voltaram poucas semanas depois, com regras de segurança mais rígidas e com todos os pacientes reassinando o termo de consentimento.
Em abril de 2022, a FDA avisou que pretendia retirar do remédio o "selo de prioridade" que havia concedido, por causa de casos de câncer observados nos participantes: 8 casos em 7 de 168 pacientes, quase todos de pele. Parte desses casos já existia antes de a pessoa entrar no estudo, e parte apareceu em pacientes que também tomavam outros medicamentos que já aumentam esse risco.

Nada disso ficou provado como causado pela rusfertida. Mas também não ficou descartado — e um ano de acompanhamento não é tempo suficiente para responder uma pergunta de câncer.

Os efeitos colaterais mais comuns nos estudos foram reação no local da injeção (quase metade das pessoas), anemia e cansaço, em geral leves.

No Brasil

A rusfertida não está aprovada pela Anvisa e não está à venda no país. O que existe de novo por aqui para essa doença é outro remédio: o BESREMi, aprovado pela Anvisa em março de 2025, com mecanismo completamente diferente.

E um aviso direto: se você encontrar algum site oferecendo "rusfertida" como peptídeo de compra livre, não é o remédio do estudo. Não existe versão aprovada em nenhum lugar do mundo até hoje. Policitemia vera é doença de acompanhamento com hematologista — não é algo que se resolva por conta própria.

Fontes

Resultados do estudo VERIFY (Takeda/Protagonist): https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2025/positive-topline-results-from-verify-study/
Dados de um ano apresentados no congresso ASH 2025: https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2025/ash-rusfertide/
FDA aceita o pedido de registro com revisão prioritária (março de 2026): https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2026/nda-rusfertide/
FDA suspende os testes em 2021 por tumores em camundongos: https://www.prnewswire.com/news-releases/protagonist-therapeutics-reports-fda-clinical-hold-on-rusfertide-clinical-development-program-301379332.html
FDA sinaliza retirar o selo de prioridade em 2022: https://www.biospace.com/protagonist-plunges-after-fda-indicates-desire-to-rescind-breakthrough-designation-to-pv-drug
Anvisa aprova o BESREMi para policitemia vera (março de 2025): https://www.businesswire.com/news/home/20250320323757/en/Pint-Pharma-Announces-ANVISAs-Approval-of-BESREMi-ropeginterferon-alfa-2b-for-the-Treatment-of-Polycythemia-Vera

Este texto é informação, não indicação de tratamento — converse com seu médico.